Fibrosi cistica, partirà una nuova sperimentazione

Gli scienziati e i volontari della FFC Onlus, riunitisi a Verona lo scorso weekend, annunciano nuovi risultati della ricerca italiana sulla fibrosi cistica. Al via nel 2020 la sperimentazione sul malato del promettente composto brevettato dalla Fondazione.

Cinque milioni di euro raccolti nel 2018, di cui quasi tre assicurati alla ricerca scientifica. Sono dati di crescita importanti quelli che Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (FFC) ha reso noti nell’ambito del doppio appuntamento con il Seminario scientifico e con il Raduno di delegazioni, gruppi e volontari della rete FFC. L’evento si è tenuto sabato 25 e domenica 26 maggio all’Hotel Tower di Bussolengo.

«Il panorama di ricerca aperto sul futuro della fibrosi cistica è ricco e carico di ottimismo. Un orizzonte impensabile fino a pochi anni fa» – dichiara il Prof. Gianni Mastella, direttore scientifico FFC -. Oggi per molti malati si prospetta la possibilità di accedere a terapie di ristoro della funzione CFTR già dalla diagnosi per screening neonatale, quando non ci sono ancora segni, sintomi e danni irreversibili dovuti alla malattia. D’altro canto è realistico dire che le questioni aperte restano numerose. Per questo sentiamo il bisogno di mantenere viva la ricerca, anzi di intensificarla. La strada è ben avviata ma non è conclusa».

Sui farmaci modulatori che mirano alla cura della fibrosi cistica è in corso una gara internazionale vivacissima tra Europa e Stati Uniti per portare al malato nel più breve tempo possibile farmaci in grado di modificare in maniera importante il decorso della malattia. In Italia la Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica, Agenzia Italiana della ricerca FC, partecipa a questa gara con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis, interamente finanziato dalla Fondazione e condotto in sinergia con gli Istituti di eccellenza italiani, Istituto Giannina Gaslini e Istituto Italiano di Tecnologia (I.I.T.) di Genova.

A chiusura della due giorni scientifica, il direttore scientifico di FFC, professor Gianni Mastella, ha annunciato con entusiasmo un nuovo importante risultato relativo a questo ambizioso progetto. «Task Force for Cystic Fibrosis ha riunito una squadra di ricercatori italiani con varie competenze di alta qualità per cercare di individuare uno o più farmaci in grado di colpire la malattia alla radice, quindi la proteina difettosa in questa malattia. Abbiamo individuato un farmaco che negli esperimenti effettuati in questi tre anni dall’avvio del progetto è risultato potentissimo, più potente dei composti che finora l’industria ha perfezionato e messo in commercio. Più potente significa che si tratta di un composto in grado di agire per correggere il difetto di base ad una concentrazione mille volte inferiore rispetto ai composti già noti. Significa che è possibile “giocare” sui dosaggi».

«Avendo a disposizione un farmaco molto potente, sappiamo che ne potrebbe bastare una piccola quantità per ottenere un effetto molto importante. Il che lo renderebbe particolarmente indicato anche per la somministrazione nei bambini sin dalla prima infanzia e in persone particolarmente fragili. Attualmente siamo in uno stadio molto avanzato della fase preclinica. Si sta producendo il composto in quantità notevoli, perché è necessario fare sperimentazioni in vivo in larga misura. Dobbiamo per essere sicuri che il farmaco colpisca effettivamente il bersaglio d’interesse e non dia effetti tossici. Presumiamo che verso la metà del 2020 avremo il composto pronto per essere testato nell’uomo. A quel punto, questa avventura verrà svolta con partner con i quali potremo mettere insieme le rilevanti risorse economiche che la sperimentazione nell’uomo richiede. Questa è la nostra speranza e previsione».