A Verona un riconoscimento internazionale per una nuova molecola contro la fibrosi cistica

 Si è aperta questa mattina a Verona la XXIIa Convention nazionale dei Ricercatori in fibrosi cistica, appuntamento annuale dedicato agli aggiornamenti sui progressi della ricerca finanziata dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica ETS (FFC Ricerca), con sede a Verona.

A segnare la tre giorni scientifica, quest’anno, è un’importante novità, che vede ancora una volta realtà di eccellenza del territorio protagoniste sulla scena internazionale nello sviluppo di soluzioni innovative nel trattamento della malattia genetica grave, tra le più diffuse.

La nuova molecola con effetti antinfiammatori, GY971, sviluppata dall’Università di Padova, dall’Università di Ferrara e dall’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona, con il finanziamento della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, ha ottenuto l’attribuzione di “farmaco orfano” dall’Agenzia Europea per i Medicinali (European Medicines Agency – EMA), che le ha attestato la validità nel trattamento delle malattie rare. 

Tale riconoscimento è riservato a medicinali destinati al trattamento di malattie rare e prevede dall’Unione Europea incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l’immissione in commercio di queste molecole. Lo status di “farmaco orfano” per GY971 è stato raggiunto grazie alla collaborazione con Rare Partners Srl Impresa Sociale, azienda non profit di Milano, nella persona del suo Managing Director Marco Prosdocimi.

Commenta Carlo Castellani, direttore scientifico di FFC Ricerca: «Siamo molto soddisfatti di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano per GY971. L’introduzione nell’uso clinico dei nuovi modulatori della proteina CFTR mutata nelle persone con fibrosi cistica ha prodotto grandi risultati nel controllo della malattia, ma l’infezione cronica e l’infiammazione polmonare persistono e vanno contrastate con nuove strategie e farmaci se vogliamo fermare definitivamente la progressione della malattia polmonare. Grazie al riconoscimento ottenuto dall’Agenzia Europea per i Medicinali, questa molecola potrà beneficiare di normative in grado di facilitare un potenziale sviluppo farmacologico, attraendo partner che possano accompagnare Fondazione in questo percorso».

Sottolinea Matteo Marzotto, presidente di Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica: «Processi complessi come questi ripagano di tutti gli sforzi e testimoniano il ruolo che Fondazione si è ritagliata nello scenario nazionale, e non solo, della ricerca sulla fibrosi cistica. L’occasione si presta dunque per ringraziare la Direzione Scientifica e l’estesa rete di ricercatori che collaborano con noi, motore e cuore pulsanti, riferimenti imprescindibili per tutta la nostra community».

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L’infiammazione è uno dei grandi “nemici” delle persone con fibrosi cistica: si tratta di una reazione dell’organismo a batteri e virus intrappolati nei bronchi, che però nel lungo termine finisce per danneggiare gli stessi polmoni.

«È stato dimostrato che l’uso quotidiano di antinfiammatori nelle persone con fibrosi cistica protegge la funzione respiratoria nel tempo. L’unico farmaco antinfiammatorio indicato per la fibrosi cistica è l’ibuprofene, un composto largamente usato per brevi periodi come antidolorifico e antipiretico, ma che nell’uso quotidiano produce effetti collaterali a livello dell’apparato gastro-intestinale, che ne comportano la sospensione o comunque controindicano l’uso a lungo termine», chiarisce Giulio Cabrini, direttore del Centro di Ricerca sulle Terapie Innovative per la Fibrosi Cistica dell’Università di Ferrara, che ha coordinato la sottomissione del dossier di GY971 a EMA e ha promosso la costituzione della rete di ricerca.

«È con grande soddisfazione che l’Ospedale di Verona, dove è stata fatta la prima diagnosi di fibrosi cistica più di 60 anni fa ed è stato fondato il primo Centro Clinico in Italia, incubatore e pionieristico sostenitore della ricerca su questa malattia, riesca a vedere i risultati della cura di queste persone», aggiunge Callisto Bravi, direttore generale della Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona.

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A Verona il punto sulla ricerca FC

L’appuntamento scientifico, ospitato al Centro Congressi della Camera di Commercio dal 14 al 16 novembre, si è aperto con i saluti dell’Assessora alla Salute del Comune di Verona Elisa La Paglia, che ha commentato: «Porto i saluti del Sindaco Damiano Tommasi e della Giunta, che a maggio scorso ha visto alcuni Assessori pedalare con il Presidente FFC Ricerca Matteo Marzotto all’Autodromo di Imola per sostenere la ricerca sulla fibrosi cistica. Non solo, partecipo anche come Ambassador della Campagna 1 su 30 e non lo sai, che mi vede coinvolta in prima persona essendo io tra i 2 milioni di portatori sani di FC in Italia, auspicando che il test, su modello della Regione Veneto, venga presto erogato in convenzione in tutte le Regioni».

Durante le tre giornate di Convention verranno esposte le relazioni di ricercatori e ricercatrici sostenuti da Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica con progetti in corso o appena conclusi, mentre i responsabili dei 17 progetti selezionati nel 2024 condivideranno i propri studi con una flash presentation di tre minuti, e gli approfondimenti saranno riservati alla sessione dedicata ai poster. Il rigoroso processo di peer review cui vengono sottoposte le proposte di ricerca pervenute tramite i bandi permette di selezionare negli anni, grazie anche al contributo di esperti internazionali, i progetti scientifici che meglio promettono di aumentare le conoscenze sulla fibrosi cistica e accelerare la scoperta o l’ottimizzazione di cure per le persone con FC.

Quest’anno saranno presenti per letture magistrali anche due esperti internazionali di fibrosi cistica: 

• Marcus A. Mall del Department of Pediatric Respiratory Medicine, Immunology and Critical Care Medicine, Charité – Universitätsmedizin di Berlino, che interverrà sull’importanza della ricerca nell’ambito dell’infiammazione in questa patologia;
• Pierre-Régis Burgel del French National Cystic Fibrosis Reference Center dell’Université Paris-Cité di Parigi, che approfondirà il tema dei dati clinici e di laboratori utili a facilitare un più ampio accesso ai farmaci modulatori, oggi disponibili solo per alcune persone con FC.

Nel corso dell’evento verranno presentati anche i Servizi alla ricerca che Fondazione mette a disposizione dei ricercatori e verranno approfonditi gli ambiti di ricerca strategici di FFC Ricerca, con particolare attenzione alle nuove frontiere della terapia genica per correggere l’alterazione alla base della malattia e agli studi post-marketing.

La molecola GY971

Il riconoscimento come farmaco orfano di GY971 accelererà lo sviluppo e l’introduzione nella pratica clinica di farmaci basati su questo innovativo principio attivo. Si tratta di un composto derivato da un lavoro di sintesi da molecole naturali trovate in estratti di piante medicinali.

La molecola è stata progettata dai gruppi di ricerca coordinati da Adriana Chilin del Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università di Padova, confermandone l’attività antinfiammatoria attraverso numerose sperimentazioni coordinate da Ilaria Lampronti e da Giulio Cabrini del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell’Università di Ferrara e dall’Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona, con la successiva collaborazione di una vasta rete di ricercatori italiani.

La titolarità del nuovo farmaco orfano GY971 è stata assegnata a FFC Ricerca, che da quest’anno sostiene anche un nuovo studio sulla molecola coordinato dall’Università di Ferrara in partnership con l’Università di Padova.

La fibrosi cistica

Chi nasce con questa patologia, una delle malattie genetiche gravi più diffuse, senza ancora una cura risolutiva, presenta due copie mutate del gene CFTR: questo gene normalmente determina la sintesi di una proteina, chiamata anch’essa CFTR, che regola il funzionamento delle secrezioni di molti organi. Nelle persone con fibrosi cistica, questa proteina è poco efficiente o anche del tutto assente. A subire il maggiore danno sono i bronchi e i polmoni: al loro interno secrezioni mucose dense tendono a ristagnare, generando infezione e infiammazione che nel tempo possono compromettere la funzionalità polmonare. Si stima che in Italia ne siano affette circa seimila persone.